2022年2月9日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(2616.HK)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃(艾伏尼布片)的新藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/RAML)患者，為該患者人群提供新的精準(zhǔn)治療選擇。
急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見的類型，多發(fā)生于65歲以上的中老年人，由于疾病進(jìn)展迅速預(yù)后較差，一直被稱為中老年人的“噩夢”。尤其是攜帶IDH1突變的AML患者，一直缺乏有效的治療方案。
拓舒沃是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，可以促進(jìn)AML細(xì)胞的分化，從而發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng)。此次適應(yīng)癥的獲批是基于一項名為CS3010-101的研究，研究顯示拓舒沃在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML中國患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(ESMO)年會以優(yōu)選口頭報告形式公布。
2020年，拓舒沃被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，獲得快速通道審評審批資格。同時，作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
“一直以來，現(xiàn)有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，五年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。作為國內(nèi)首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃在針對IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。相信拓舒沃的獲批將會為更多的AML患者帶來創(chuàng)新的精準(zhǔn)治療方案，幫助他們提高生活質(zhì)量并延長生命。”CS3010-101主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示。
拓舒沃是基石藥業(yè)在一年內(nèi)成功獲批上市的第四款創(chuàng)新藥，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個月的時間。獲批之前，艾伏尼布作為75種海外特藥之一被納入北京普惠健康保險，又作為25種國內(nèi)藥品之一被納入海南樂城全球特藥險。
除拓舒沃外，基石藥業(yè)已在2021年上市三款藥物，分別為用于治療RET基因融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者的選擇性RET抑制劑普吉華(普拉替尼膠囊)、用于治療PDGFRA外顯子18突變胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的精準(zhǔn)靶向藥物泰吉華(阿伐替尼片)、聯(lián)合化療獲批一線治療轉(zhuǎn)移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者的PD-L1抗體擇捷美(舒格利單抗注射液)。
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